細胞和基因治療是全球科技與產業競爭的新賽道。繼去年11月發布《上海市促進細胞治療科技創新與產業發展行動方案（2022-2024年）》后，本市近日再次圍繞這一生物醫藥產業新賽道布局，發布《上海市促進基因治療科技創新與產業發展行動方案（2023-2025）》（以下簡稱《行動方案》），希望由此全面激活創新鏈、產業鏈、資金鏈和人才鏈，提升產業發展能級。
什么是基因治療？上海在這一領域基礎和優勢如何？最新發布的《行動方案》將在哪些方面為這一前沿領域發展賦能？記者就此采訪了相關專家。
發揮上海優勢，把握未來新機遇
基因治療是指將外源基因或基因編輯工具導入靶細胞，對由基因異常（通常是指基因缺失或基因突變）引起的疾病進行治療的方法，具有成藥性好、特異性強、療效顯著等特點，是繼藥物、手術后的第三種醫學治療方式。
上海市生物醫藥科技發展中心主任李積宗介紹：“就像汽車輪胎壞了可以打補丁或換新胎，基因缺失可以修復，基因突變可以替代，基因治療是人類對抗疾病的一種全新手段。”
基因治療與細胞治療聯系緊密且部分產品分類存在重合，如嵌合抗原受體T（CAR-T）細胞治療產品、誘導性多能干細胞（iPSC）治療產品等既屬于基因治療產品又屬于細胞治療產品。
上海是我國基因治療領域的領跑者之一，具體表現在研發實力和人才兩方面。目前，上海在病毒載體類、核酸類等基因治療產品研發領域處于全國領先地位。截至今年6月，我國已有79個基因治療藥物進入臨床試驗階段，其中上海19個，數量位居全國前列。
根據《上海生物醫藥產業人才發展白皮書（2022版）》，截至2021年底，本市累計擁有隸屬生命科學和醫學學部的中國科學院院士64位，醫藥衛生學部的中國工程院院士36位。在生命科學相關基因研究、新靶標研究、組織工程、干細胞、轉基因技術等科研領域，以及生產制造、外包服務等領域聚集了一批優秀人才隊伍，各類高水平人才占全國1/5。
推動基礎研究和產業應用“齊步走”
基因編輯工具、遞送載體等底層技術的創新突破是基因治療產品研發的限速步驟之一。當前，基因編輯的最核心專利仍然是作為2020年諾貝爾化學獎獲得者主要科學貢獻的CRISP/CAS9基因剪刀。
針對基礎和底層技術，兩年前，華東師范大學組建了多個基因編輯和細胞治療實驗室，并開展相關研究。其中，李大力教授團隊用基因編輯方法治療β地中海貧血已申請了臨床批件，臨床一期試驗已基本完成。試驗結果表明，十幾例受試患者全部擺脫了輸血依賴，療效非常明顯。
作為一個極具前景的未來產業前沿領域，基因治療學科交叉范圍廣、技術開發壁壘高、臨床應用挑戰多、產業發展潛力大。對此，本市將設立重大科技專項，建設上海市前沿生物技術研究院和基因治療特色研究型醫院，推動該領域基礎研究、臨床轉化和產品開發。
《行動方案》將給參與基因治療產品研發的機構和企業帶來“真金白銀”。李大力表示，在保證安全的情況下，研究者發起的臨床研究（IIT）能讓基因治療產品在臨床上快速看到是否有效，加快迭代創新治療方法，縮短產品開發周期，降低成本，“對IIT項目的資助，體現出政府的前瞻眼光和創新策略”。
用兩年時間推動1-2個基因治療創新產品申請上市——針對這一目標，《行動方案》給予了相關財稅支持，對已在國內開展臨床試驗，由本市注冊企業獲得上市許可并在本市生產的基因治療產品，給予最高3000萬元的資金支持，并推動本市基因治療產品進入相關抗癌藥品和罕見病藥品清單，切實保障患者用藥需求。
抓住市場和人才，加速產品落地
基因治療產品前期技術研發投入大，售價也高。比如，諾華公司一款治療脊髓性肌萎縮癥的基因治療藥物定價超過200萬美元，美國藍鳥生物推出的治療β地中海貧血的藥物定價280萬美元。盡管藥物療效顯著，但高昂的產品售價讓許多患者望而卻步。
如何提高基因治療產品的可及性？《行動方案》提出完善保險支持舉措。其中包括，積極推薦符合條件的上市基因治療創新產品進入國家醫保藥品目錄，探索多元復合的支付方式；支持罕見病等領域基因治療藥物納入“滬惠保”等惠民型商業醫療保險范圍；推動本市企業、商業保險公司及醫療機構等探索分期付費、按療效付費等創新支付模式等。
另一個制約基因治療產業發展的因素是人才。信念醫藥集團首席運營官鄭浩表示，我國基因治療產業蓬勃發展期至今只有短短十年，產業人才相當匱乏。他說：“目前，我們已擁有12條研發管線，廣泛布局基因治療的常見病與罕見病，人才需求如饑似渴。”此次《行動方案》提出，在基因治療領域試點設置工程碩博士培養項目，探索駐企培養新模式，讓鄭浩覺得很“解渴”，“還在讀書的碩博提前進駐企業，可以第一時間知道產業痛點在哪里，這樣的人才更契合市場需要。”
閱讀原文
記者丨沈湫莎
來源丨文匯報
編輯丨王藍萱
編審丨戴琪
